苏州2026年11月14日 美通社 －－ 今日，最新《2026年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》（以下简称“新版医保药品目录”）正式公布。心血管领域两大1类新药全球首个且目前唯一【1】靶向APOC3 mRNA的siRNA药物瑞达普®（普乐司兰钠注射液）和第二代心肌肌球蛋白抑制剂【2】星舒平®（阿夫凯泰片）成功纳入新版医保药品目录＊。本次，赛诺菲共有六款创新药物及新增适应症纳入新版医保药品目录和《2026年商业健康保险创新药品目录》。
中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波教授表示，“在健康中国行动深入推进、‘十五五’开局之际，提升心血管疾病规范管理具有重要意义。家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）与梗阻性肥厚型心肌病（HCM）均具有致死风险，且存在未被满足的紧迫临床需求，FCS甚至百年来都缺乏有效治疗手段。对这些领域进行精细化防控，有助于达成控制心血管疾病危险因素水平、降低死亡率的目标。普乐司兰钠注射液和阿夫凯泰片分别是FCS以及梗阻性HCM治疗的‘全球新’创新疗法，普乐司兰钠注射液突破了FCS在中国的百年治疗瓶颈，而阿夫凯泰片在中国实现‘全球首发’，体现了中国患者对创新药物的可及需求。两款创新药进入中国临床应用不到一年，即纳入国家医保目录，是快速落实国家政策、增强人民福祉的生动实践，可谓恰逢其时。”
中华医学会心血管病学分会主任委员、首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心主任马长生教授表示，“本次新版医保药品目录纳入了多款心血管领域创新药物，有助于进一步满足部分疾病领域尚未满足的临床需求。例如，家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者长期面临反复发生急性胰腺炎的风险，既往针对性药物治疗选择有限。普乐司兰钠注射液能够显著降低甘油三酯水平，相关研究也显示其具有降低急性胰腺炎风险的潜力，为患者的长期管理提供了新的治疗选择。另一方面，梗阻性肥厚型心肌病患者常因左心室流出道梗阻出现活动受限等症状，有效降低左心室流出道压力阶差（LVOTG）、改善症状和运动能力是重要的治疗目标。阿夫凯泰片为这类患者提供了新的靶向治疗选择。两款创新药物纳入医保，有望进一步提高相关治疗的可及性，让更多符合适应症的患者从创新治疗中获益。”
突破百年治疗瓶颈，填补FCS靶向治疗空白
FCS患者由于脂蛋白脂肪酶或相关蛋白功能缺陷，导致甘油三酯水平持续异常升高，血液会呈现乳白色乳糜状态，俗称“奶茶血”或“牛奶血”。临床中，约有84％－94％的FCS患者会发生急性胰腺炎，平均每年发作2.5次【3】,【4】,【5】,【6】,【7】，有的患者因频繁复发，需反复入院，严重时甚至要转入ICU救治，而重症急性胰腺炎患者的病死率高达50％【8】。
疾病负担同样体现在经济层面。重症急性胰腺炎患者平均每次治疗费用可达8.2万元，结合年均发作频次估算，患者每年治疗费用超过20万元【9】,【10】，叠加异地就医、误工等情况，经济压力更为突出。
普乐司兰钠注射液是全球首个且目前唯一【1】的靶向APOC3 mRNA的siRNA创新药物，其3期研究显示，患者治疗10个月后空腹甘油三酯水平较基线下降约86％【11】，急性胰腺炎的复发风险下降83％【12】。
从全球首发到可及加速，推动猝死风险因素管理
肥厚型心肌病（HCM）是一种严重的遗传性心脏疾病【13】，隐藏着猝死、心衰、血栓栓塞等致命风险【14】，也是青少年和运动员心源性猝死的重要原因之一【15】。在所有患者中，约有三分之二属于梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）【14】，LVOTG升高是该疾病进展的关键因素，会进一步加剧心功能损伤。
数据显示，LVOTG每升高20 mmHg，全因死亡或心脏移植风险升高24％。【16】《梗阻性肥厚型心肌病治疗目标中国专家共识》【17】提出，梗阻性HCM的治疗应在改善症状的基础上，重视强效、快速降低LVOTG，并尽早实现“完全响应”。
第二代心肌肌球蛋白抑制剂【18】阿夫凯泰片于2025年12月在中国实现全球首发，早于美国和欧盟等地区获批，并在一年内纳入新版医保药品目录。其3期临床研究数据显示，校正安慰剂效应后，阿夫凯泰片可使LVOTG在治疗2周时降低20 mmHg，12周和24周时分别降低约48 mmHg和50 mmHg【18】。
＊普乐司兰钠注射液在中国获批适应症为在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。
＊＊阿夫凯泰片在中国获批适应症为用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级Ⅱ－Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善运动能力和症状。
＊＊＊上述材料旨在传递前沿信息，不构成对任何药物或诊疗方案（包括正在开发的药物）的推荐或宣传。所含信息不应替代任何医疗卫生专业人士提供的医疗建议，具体医疗相关事宜请遵循医疗卫生专业人士的意见和指导。
注：“全球新”是指全球首个且目前唯一靶向APOC3 mRNA的siRNA药物
| 【1】 Syed YY. Plozasiran： First Approval. Drugs. 2026；86（5）：753－758. doi：10.1007s40265－026－02293－2 |